Die Herzinsuffizienz, gekennzeichnet durch einen Verlust der Herzfunktion, gehört zu den führenden Todesursachen weltweit. Ein signifikanter Anteil von Herzinsuffizienzpatienten, insbesondere solche mit schwerer linksventrikulärer systolischer Dysfunktion, spricht heutzutage nicht ausreichend auf die aktuelle medizinische Therapie an.
Die Wissenschaftler untersuchten deshalb die Sicherheit und Wirksamkeit einer einmaligen Infusion von Cimaglermin. Dabei handelt es sich um einen Wachstumsfaktor für das Herz, der dabei hilft, dass sich die strukturellen, metabolischen sowie kontraktilen Elemente des Herzens nach einer Verletzung selbst reparieren. Die Studie umfasste 40 Herzinsuffizienz-Patienten, die für mindestens drei Monate vor dem Versuch mit der aktuell optimalen medizinischen Therapie versorgt wurden. Im Vergleich zu den Patienten, die ein Placebo erhielten, beobachtete man bei Patienten, die eine hohe Dosis Cimaglermin erhielten, eine anhaltende Zunahme der linksventrikulären Auswurffraktion beziehungsweise Pumpleistung über die ersten 90 Tage nach der Gabe. Dabei wurde die maximale Leistungsverbesserung nach 28 Tagen erreicht.
Lenihan erklärt, dass seine Ergebnisse die fortgesetzte klinische Entwicklung des neuen Probepräparats Cimaglermin unterstütze. Die Arbeit trage zur weiteren Sicherheitsbewertung bei und liefere neue Details zu den erzielbaren Verbesserungen einer klinisch relevanten Herzinsuffizienz. Gleichzeitig weist er jedoch darauf hin, dass es wie bei allen experimentellen Therapeutika notwendig sei, zusätzliche Studien durchzuführen, um die relativen Risiken und Vorteile von Cimaglermin auf dem Weg zu seiner Zulassung zu verifizieren.
Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen und Übelkeit, die vorübergehend mit der Exposition gegenüber dem Medikament verbunden waren. Ein Patient, der die höchste geplante Dosis von Cimaglermin erhielt, zeigte sogar unerwünschte Reaktionen, welche die Einnahme-Stopp-Kriterien der Federal Drug Administration für Arzneimittel-induzierte Leberschäden erfüllten.
Limitationen dieser Studie umfassen die kleine Stichprobe und die Tatsache, dass die Patienten nur eine einzige Infusion anstelle mehrerer Dosen erhielten.
Douglas L. Mann, MD, FACC, Chefredakteur von JACC: Basic To Translational Science sagte, dass obwohl die Ergebnisse der Studie aufgrund der geringen Anzahl von Patienten als provisorisch betrachtet werden müssten, er die präsentierten Ergebnisse dieser Studie dennoch sehr spannend fände. Anstatt die grundlegenden Mechanismen zu blockieren, die zur Herzverletzung führen, deuten die frühen Ergebnisse zu Cimaglermin darauf hin, dass es auch möglich sein könnte, Therapeutika zu verabreichen, die es dem versagenden Herzen ermöglichen, sich selbst zu reparieren, indem es sich seiner eigenen Reparaturmechanismen bedient. Sollte es mit Hilfe des Präparates gelingen, Verbesserungen der klinischen Ergebnisse bei einer größeren Anzahl von Patienten in Phase-II und Phase-III klinischen Studien zu replizieren, könnte das einen Paradigmenwechsel auf dem Gebiet der Herzinsuffizienztherapie bedeuten.