Allerdings birgt die Therapie auch einige erhebliche Risiken in sich. Die Behandlungsmethode umfasst eine initiale Zerstörung des Immunsystems mit anschließendem Neustart der Abwehrkräfte mittel einer Stammzelltransplantation. Die neue Methode, bei der eine Chemotherapie mit einer Stammzelltransplantation kombiniert wird, hat das für Multiple Sklerose charakteristische Auftreten von Schüben bei mehr als 95 Prozent der Studienteilnehmer verhindern können.
Die Ergebnisse der klinischen Phase-II-Studie zeigen darüber hinaus, dass 8 von den 23 erfolgreich behandelten Patienten, auch noch 7 ½ Jahre nach der Therapie von ihr profitierten. Mit keinem anderen Behandlungsansatz ist es bisher gelungen, das Voranschreiten der Multiplen Sklerose (MS) in einem solchen Umfang einzudämmen. Die Forscher warnen jedoch vor zu großer Euphorie, denn der Eingriff könnte für einen breiten Einsatz zu risikoreich sein.
Etwa 2 Millionen Menschen leiden weltweit an MS, einer chronischen, inflammatorischen, Autoimmunerkrankung, die das zentrale Nervensystem (ZNS) befällt. Die genaue Zahl der Fälle von MS in den Vereinigten Staaten ist nicht bekannt. Obwohl auch hierzulande die genaue Fallzahl unbekannt bleibt, wird sie auf ca. 150.000 geschätzt. Die typischen Symptome der Erkrankung reichen von Müdigkeit über Sehstörungen bis hin zu Empfindungsstörungen und einer eingeschränkten Mobilität. 2 von 3 Personen mit MS bleiben heutzutage im Verlauf mobil, wenn auch mit einer Gehhilfe.
Einige spezialisierte Behandlungszentren bieten Betroffenen autologe Stammzelltransplantation (aHSCT) zur Behandlung der MS an. Dabei werden aus dem Knochenmark des Patienten Stammzellen entnommen, währenddessen gleichzeitig eine Chemotherapie angewandt wird, um das fehlgeleitete Immunsystem zu unterdrücken.
Die entnommenen Stammzellen werden der Blutbahn des Patienten im Anschluss wiederzugeführt, wodurch das Immunsystem gewissermaßen neu gestartet wird. Man erhofft sich, dass Angriffe auf körpereigene Strukturen durch das Immunsystem so gestoppt werden können. Allerdings stellen Rückfälle keine Seltenheit dar, weshalb Wissenschaftler weltweit nach effizienteren sowie zuverlässigeren Methoden suchen.
Dr. Harold Atkins und Kollegen vom Ottawa Hospital und der University of Ottawa, in Kanada, wollten herausfinden, was passieren würde, wenn sie die Immunsysteme von MS-Patienten während der Stammzell-Therapie völlig zerstören, anstatt sie nur zu unterdrücken. Sie mutmaßten, dass auf diesem Weg geringere Rezidivraten sowie größere Chancen auf eine langfristige Remission erreicht werden könnten.
Die 24 Patienten waren in einem Alter zwischen 18 und 50 Jahren. Sie wurden in drei verschiedenen kanadischen Krankenhäusern behandelt und hatten alle eine schlechte Prognose. Die Scores der Teilnehmer auf der Expanded Disability Status Scale (EDSS) zeigten, dass das Ausmaß ihrer Behinderung von moderat bis hin zur Angewiesenheit auf eine Gehhilfe reichte. Vor ihrer Teilnahme hatten alle Patienten eine standardmäßige immunsuppressive Therapie erhalten – bisher aber mit sehr begrenztem Erfolg. Die Patienten hatten im Durchschnitt 1,2 Schübe pro Jahr. Die 24 MRT-Scans, die zu Beginn der aktuellen Studie aufgenommen wurden, deckten insgesamt 93 Hirnläsionen auf.
Bei dem neuen Behandlungsansatz unterdrückten die Wissenschaftler das Immunsystem, vor der Stammzelltransplantation, nicht, sondern zerstörten es stattdessen vollends. Nachdem man die Patienten der besonders starken Chemotherapie unterzogen hatte, wurden die vorherentnommenen Stammzellen transplantiert. Die Behandlung umfasste die Zytostatika Cyclophosphamid, Busulfan, und Kaninchen-Anti-Thymozytenglobulin.
Die Chemotherapie, welche die Wissenschaftler verwendeten, ist sehr effektiv darin, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden. Dies ist eine besonders günstige Eigenschaft, um die schädlichen Immunzellen auch aus dem zentralen Nervensystem zu beseitigen.
Ein Teilnehmer hat aufgrund des Auftretens eines Leberversagens mit Sepsis nach der Chemotherapie nicht überlebt. Aus den Ergebnissen der Studie geht hervor, dass bei den verbleibenden 23 Patienten in den darauffolgenden 4 bis 13 Jahren keinerlei Schübe mehr auftraten. Darüber hinaus fand man keine nachweisbare neue Krankheitsaktivität auf MRT-Aufnahmen nach der Behandlung – nur einer der 327 MRT-Scans, die in der Follow-up-Periode aufgenommen wurden, zeigte eine neue Läsion.
MS beinhaltet eine allmähliche Verschlechterung der Gehirnfunktion – Bei neun Teilnehmern, verlangsamten sich die Verschlechterung jedoch auf ein Tempo wie man es vom normalen Altern her kennt. Acht Patienten hatten EDSS-Werte, die sich noch 7 ½ Jahre nach der Behandlung weiter verbesserten. Nach 3 Jahren konnten sechs Patienten ihre Berufsunfähigkeitsrente verringern oder einstellen und zu ihrem Arbeits- oder Ausbildungsplatz zurückkehren. Acht Patienten erfuhren nach der Transplantation eine mäßig toxische Wirkung, während 14 Patienten milde toxische Effekte in Kauf nehmen mussten.
Zu den Limitationen der Studie gehört einerseits die kleine Stichprobengröße und andererseits das Fehlen einer Kontrollgruppe. Die Arbeitsgruppe fordert größere klinische Studien, um die Ergebnisse zu validieren. Auch sollte mehr Forschung betrieben werden, um die Risiken des Verfahrens zu reduzieren. Weitere Arbeiten sollten auch feststellen, welche Patienten am ehesten von dieser Art der Behandlung profitieren.
Die Autoren betonen die Notwendigkeit zur Vorsicht bezüglich der Methode. Sie warnen, dass dies eine aggressive Behandlung darstelle und fordern die Menschen dazu auf, die möglichen Vorteile gegen das ebenso mögliche Risiko schwerer Komplikationen abzuwägen. Sie empfehlen darüber hinaus, dass eine solche Behandlung durch Zentren angeboten werden sollte, die sowohl auf die MS-Behandlung als auch die Stammzelltherapie spezialisiert sind.
In einem verknüpften Kommentar beschreibt Dr. Jan Dörr, vom NeuroCure Clinical Research Center in Berlin, die Ergebnisse als “beeindruckend” und sagt, dass sie “anderen verfügbare Behandlungen für Multiple Sklerose überlegen sind.” Er stellt jedoch auch fest, dass aHSCT in Bezug auf die Mortalität “ein schlechtes Sicherheitsprofil” vorweist. Dr. Dörr glaubt nicht, dass diese Studie die Ansätze für die Behandlung von MS sofort verändern wird. Als Grund nennt er die damit verbundenen Risiken.
Angesichts einer “zunehmenden Popularität von frühen aggressiven Behandlungen,” geht er jedoch davon aus, dass, wenn die Sicherheit gewährleistet werden kann, sie letztendlich eine allgemeine Behandlungsoption werden könnte.