Wie umgehen mit einem sehr teuren, noch nicht zugelassenen Medikament für kleine Kinder? Eine vorgesehene Regelung für Härtefälle gäbe es.
In der Debatte um ein zwei Millionen Euro teures Muskelschwund-Medikament appellieren das Bundesgesundheitsministerium und die gesetzlichen Krankenkassen an den Hersteller Novartis. Bis zu einer Zulassung für Deutschland solle das Mittel Zolgensma kostenlos abgegeben werden. Das Ministerium begrüße es, wenn das Unternehmen für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie bis zu zwei Jahren ein solches Härtefallprogramm in Betracht ziehe, heißt es in einem Schreiben an Novartis. Dies würde das Anliegen unterstützen, Verunsicherung bei Familien in schwieriger Situation zu lindern. Novartis erklärte, bereits an so einem Programm zu arbeiten, die Ausgestaltung erfordere aber "eine gewisse Vorbereitungszeit".
Das Ministerium rief Novartis dazu auf, in der Übergangszeit bis zu einer Zulassung in Deutschland eine Regelung für Härtefälle zu nutzen. Ein solcher Fall liegt laut Bundesinstitut für Arzneimittel vor, wenn eine Gruppe von PatientInnen mit einer schwerwiegenden Erkrankung nicht zufriedenstellend mit zugelassenen Mitteln zu behandeln ist. Dann muss der Hersteller das Medikament gratis abgeben, die Kasse zahlt nur die Behandlung.
Auch der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) rief Novartis zu einem Härtefallprogramm auf, statt Haftungsrisiken behandelnden ÄrztInnen zuzuschieben. Dies sei auch Ausdruck dafür, dass ein Unternehmen Verantwortung für sein Produkt und den Schutz der PatientInnen übernehme, sagte GKV-Vorstandsmitglied Stefanie Stoff-Ahnis.
Novartis teilte mit, dass seit der Zulassung in den USA im Mai 2019 aus der ganzen Welt Anfragen nach einem Zugang vor Zulassung für das Medikament eingegangen seien. "Novartis arbeitet an einem Vorschlag für ein internationales Programm. Die Ausgestaltung eines solchen Programms wird eine gewisse Vorbereitungszeit in Anspruch nehmen", teilte das Unternehmen mit. "Bei unseren Gesprächen mit den Vertretern der Kassen in Deutschland haben wir über mögliche Lösungen gesprochen und weitere Gespräche angeboten, um eine gemeinsame Lösung für Deutschland zu finden."