Moderiert von Dr. Eckart von Hirschhausen setzten sich beim Forum Seltene Erkrankungen InFusion “Plasma - Power - Perspektiven” am Tag der Immunologie (29.04) Fachleute aus unterschiedlichsten Bereichen mit Problemen in der Blutplasma-Versorgung auseinander. Während der erste Teil der Veranstaltung den Blick auf die Patientenperspektive richtete, befasste sich das Forum im zweiten und dritten Teil mit den Perspektiven Politik, Markt- und Preisregulierungsmechanismen. Hier kamen Vertretende des Paul-Ehrlich-Instituts, der AOK Plus und juristische Fachmeinungen zu Wort.
Zu Beginn des zweiten Teils wurden mit Prof. Dr. med. Andrew Ullmann (FDP), Dr. Roy Kühne (CDU/CSU) und Martina Stamm-Fibich (SPD) Stimmen aus der Politik zur Blutplasmaversorgung in Deutschland eingeholt. Trotz unterschiedlicher Parteien herrschte hier überwiegender Konsens: Die Bevölkerung müsse besser über Plasmaspenden aufgeklärt werden, die Rolle von Blut und Blutplasma sei vielen überhaupt nicht bekannt. Martina Stamm-Fibich merkt allerdings an, sie sehe hier viele Akteure - nicht nur die BZgA - in der Verantwortung. Auch von Seiten der Industrie, Fachgesellschaften und Politik sei Handlungsbedarf gefragt. So sollten auch Homosexuelle bei Blutplasmaspenden nicht länger ausgeklammert werden. Um die Versorgungssicherheit zu gewährleisten müsse man zudem unabhängiger von (US-)Exporten werden, so Andrew Ullmann. Hier sei eine bessere europäische Vernetzung gefragt. Roy Kühne merkt zudem an, regulatorische Bedingungen müssten gewährleisten, dass auch tatsächlich so viele Blutplasmaprodukte wie benötigt bereitgestellt werden können. Die Patientenversorgung dürfe in keinem Fall gefährdet werden.
Am Beispiel von Immunglobulinen präsentierte Dr. Anneliese Hilger die “Ergebnisse des Round Table des Paul-Ehrlich-Instituts” zur Versorgung mit Plasmaprodukten in Deutschland. Die Leiterin der Abteilung Hämatologie und Transfusionsmedizin des Paul-Ehrlich-Instituts (Langen) gibt anhand einer Statistik zu verstehen, dass seit 2015 ein leichter Rückgang an Blut- und Plasmaspenden in Deutschland zu verzeichnen ist. Die gute Nachricht hierbei: Laut Daten des Paul-Ehrlich-Instituts waren im Jahr 2020 keine Pandemie-bedingten signifikanten Einbuße zu verzeichnen. Lokale, saisonale Schwankungen werden allerdings nicht in den Daten erfasst und einige komplexe Faktoren seien derzeit nicht darstellbar. Insgesamt wurden deutschlandweit in den letzten 10 Jahren rund 3 Millionen Liter Blutplasma gespendet.
Zudem zeigen die PEI-Zahlen laut Hilger auf, dass die Gewinnung von Plasma zur Fraktionierung in der EU größtenteils auf Deutschland, dahinter Frankreich, Italien und Tschechien, zurückzuführen ist. Verglichen mit den USA zeigen sich allerdings große Unterschiede: Hinsichtlich des globalen Aufkommens von Plasma zur Fraktionierung im Jahr 2019 zeigt eine Statistik auf, dass mehr als die doppelte Menge Europas aus den Vereinigten Staaten kam. Daher lautet auch eines der Ziele des PEI-Round Tables zur Plasmaversorgung aus dem Dezember 2020: Die Plasmagewinnung in Europa muss gestärkt werden. Eine Verknappung mit Plasmaprodukten sei zu erwarten, ob die Vorräte an Sourceplasma Schwankungen kompensieren können, sei fraglich. Dem PEI lägen hierzu keine belastbaren Zahlen vor. Als mögliche Maßnahmen zur Gewinnung von Plasma nennt Hilgers
Ob die vorliegen Daten zum Thema Versorgungsengpässe nicht im Widerspruch zu den Aussagen der dsai (Teil 1) stünden, greift Dr. Eckart von Hirschhausen eine Frage aus dem Chat auf. Hier gibt Dr. Hilger erneut zu verstehen, die Daten gäben lediglich vor, was in Verkehr gebracht wurde. Ein Prognosetool für die Bedarfsentwicklung gibt es leider nicht.
Den dritten und letzten Teil der Veranstaltung zu Markt- und Preisregulierungsmechanismen für Plasmaprodukte leitet Dr. Ulf Maywald ein. Der Leiter des Geschäftsbereichs Arzneimittel/Heilmittel der “AOK Plus – Die Gesundheitskasse für Sachsen und Thüringen, Dresden” referiert zur Thematik “Sind Tender-, Rabatt- oder Open-House-Verträge geeignet, um die Versorgung mit Blutplasmapräparaten wie Immunglobulinen zu steuern?”. Noch, so Maywald, gäbe es keinen Leitfaden zu Produkten aus Plasma und keine Rabattverträge zu Blutprodukten. Daher holt Maywald in seinem Beitrag zu einem Exkurs aus: Hier geht es um den Austausch von Biosimilars - und den damit einhergehenden langen Weg zur Akzeptanz. Grundlage hierfür ist, dass die AkdÄ seit 2017 wiederholt zu der unbedenklichen Austauschbarkeit von Referenzarzneimitteln mit ihren Biosimilars steht. Daraus gehen folgende Empfehlungen der AkdÄ zur Behandlung mit Biosimilars hervor:
Erst unter Berücksichtigung all dieser Punkte könnten Patientinnen und Patienten ohne Probleme auf Biosimilars eingestellt und auch umgestellt werden.
Auf die Chat-Frage, was Krankenkassen tun können, um sich für eine erhöhte Spendenbereitschaft einzusetzen, betont Maywald, dass auch in diesem Bereich Informationskampagnen analog zu solchen, wie sie in anderen medizinischen Feldern bereits laufen, wichtig seien. Auf die Frage, ob der AOK Kassendaten zu prognostischen Erwartungen vorliegen, gibt er zu verstehen, dass hierzu nur begrenzte Informationen existieren. Grundsätzlich sei es zwar möglich, aus Patientendaten Modellprognosen zu erstellen - hierbei müsse allerdings der Gesetzgeber helfen.
Abschließend referiert Dr. Christian Rybak, Rechtsanwalt und Partner der Ehlers, Ehlers & Partner Rechtsanwaltsgesellschaft mbB (München), über das Thema “Plasmapräparate: Rahmenbedingungen und Regulierung – Reformbedarf?!” und macht deutlich: Lieferengpässe mit lebensnotwendigen Medikamenten dürfen in einem Rechtsstaat nicht passieren! Produkte aus Blutplasma seien einzigartig und unverzichtbare Therapieoptionen. Sie sollen daher in einem Gesundheitssystem in adäquater Menge, richtiger Dosierungsform und guter Qualität zur Verfügung stehen.
Herausforderung ergäben sich allerdings aufgrund des komplexen Herstellungsprozesses, zunehmend schlechterer Verfügbarkeit sowie Spendenbereitschaft und anhand der Prognose, dass der Bedarf an Blutplasmapräparaten in den nächsten Jahren weiterhin ansteigen wird. Hieraus ergibt sich die Kernherausforderung, dass in den kommenden Jahren die Sicherstellung der Versorgung mit Plasmaprodukten gefährdet wird. Problematisch sei zudem, dass mit unterschiedlichen Begrifflichkeiten - wie Biologikum, Biosimilar oder Bioidenticals - auch jeweils unterschiedliche Regulierungen und Gesetzesgrundlagen einhergehen. Rybak schildert ein Beispiel: Blutplasma-Medikamente seien biologische Arzneimittel, Blutplasma-Präparate seien jedoch zumeist nicht “biotechnologisch hergestellte Arzneimittel”. Strukturelle Probleme und Herausforderungen sieht der Anwalt zudem in dem Spannungsfeld zwischen:
All diese Spannungsfelder träfen zugleich auf einen umfassenden Sicherstellungsauftrag.
Was sollte also getan werden? Die Regulierungsdichte mache es zur Zeit oft unmöglich, den Überblick zu behalten, so Rybak. Gibt es allerdings Probleme bei der Beschaffung von lebensnotwendigen Blutplasmamedikamenten, müssten angemessene Rechtsrahmen geschaffen werden, damit alle Patientinnen und Patienten versorgt werden können. Lücken in Versorgungsengpässen dürften keinesfalls noch weiter aufklaffen. Konkreten Handlungsbedarf sieht der Anwalt in folgenden Punkten:
Quelle: Forum Seltene Erkrankungen InFusion “Plasma - Power - Perspektiven”; 29.04.2021