Im Interview mit esanum erklärt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa), wie sich die Einführung neuer Arzneimittel beschleunigen lässt
Volker Thoms
Deutschland nimmt in der Entwicklung neuer Medikamente weltweit eine führende Rolle ein. Allein 27 neue Wirkstoffe wurden 2013 zugelassen. Trotzdem stehen die Pharmaunternehmen häufig in der Kritik. Sei es wegen ihren Versuchsverfahren, Lobbyismus oder ihrer Beziehung zu den an der Entwicklung beteiligten Ärzten. Ein neuer Kodex solle dazu beitragen, die Zusammenarbeit von
Ärzten und Pharmaindustrie transparenter zu machen, erklärt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) im Gespräch mit esanum.
esanum: Der vfa repräsentiert 45 weltweit forschende Pharma-Unternehmen. Welchen Betrag investieren diese Unternehmen jährlich in Forschung und Entwicklung von Medikamenten?
Fischer: Unsere Firmen wenden allein in Deutschland jährlich 5,3 Milliarden Euro für Forschung und Entwicklung auf, das sind an jedem Tag 14,5 Millionen! Dazu kommen noch Investitionen in Erweiterungen oder Neubauten von Forschungseinrichtungen, wie zuletzt beispielsweise in Penzberg bei München oder im schwäbischen Biberach.
esanum: Welche Stufen durchläuft die Entwicklung eines neuen Medikaments?
Fischer: So viele Stufen, dass es im Schnitt mehr als 13 Jahre von der Idee bis zur Zulassung braucht. Am Anfang steht die Idee, wie man auf neue Weise positiv in einen Krankheitsprozess eingreifen kann – etwa durch Hemmen eines bestimmten Enzyms oder Abfangen eines bestimmten Mediators. Dann wird ein Wirkstoffprototyp erarbeitet, der das leistet. Der wird weiter verändert, bis der Wirkstoff auch verträglich ist und beispielsweise im Körper nicht zu schnell abgebaut wird. Dass das so ist, wird vor der Erprobung mit Menschen bestmöglich zunächst in Labor- und Tierversuchen überprüft. Eine eigens entwickelte Darreichungsform macht sodann aus dem Wirkstoff ein Medikament. Das wird dann in Phase I zunächst mit Gesunden, danach mit wenigen (Phase II), dann mit vielen Kranken (Phase III) getestet. Dabei wird das neue Medikament meist mit einer schon zugelassenen Therapie verglichen. Alle Ergebnisse werden schließlich eingereicht – in der Regel bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA; und wenn die Daten überzeugen, wird das Medikament rund 16 Monate später zugelassen.
esanum: Wodurch ließe sich der Forschungs- und Zulassungsprozess beschleunigen?
Fischer: Schon heute wird sehr effizient gearbeitet! Es gibt aber Ansatzpunkte für eine schnellere Entwicklung in der Laborphase, zum Beispiel durch Verwendung neuer Biomarker oder neuer Tiermodelle, die zum Teil im Rahmen der Gemeinschaftsinitiative IMI von Wissenschaft und Industrie entwickelt werden. Die Erprobung von Medikamenten mit Menschen dauert tendenziell immer länger, weil immer öfter für eine Zulassung Daten von Langzeitanwendungen verlangt werden. Hier kann aber durch eine Stratifzierung der Patienten und damit möglichen kleineren Patientenkollektiven Zeit gewonnen werden. Auch neue Studiendesigns (adaptive trials) können dazu beitragen, schneller zu aussagekräftigen Ergebnissen zu kommen.
esanum: 27 der 2013 neu zugelassenen Medikamente basieren auf neuen Wirkstoffen. Welche Wirkstoffe sind das? Bei welchen Krankheiten wurden entscheidende Fortschritte erzielt?
Fischer: Eine Tabelle des vfa unter www.vfa.de/de/presse/pressemitteilungen/pm20131219 listet alle 27 Medikamente auf. Zu diesen zählt ein Antibiotikum gegen Clostridium difficile-bedingte Darminfektionen und ein neues Aids-Medikament, das alle zur Kombinationstherapie nötigen Wirkstoffe in einer Tablette vereint. Gleich elf Medikamente dienen der Behandlung von Krebskranken; oft sind sie zum Einsatz in Kombinationstherapien bestimmt. Vier der Medikamente mit neuen Wirkstoffen haben den Orphan Drug-Status, weil sie speziell zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten entwickelt wurden darunter Leukämien und eine erbliche Stoffwechselstörung. Ein neuer Impfstoff kann erstmals vor bakterieller Meningitis durch Typ B-Meningokokken schützen; für diesen verbreiteten Typ bestand bislang eine Schutzlücke.
esanum: Nach wie vor gibt es Krankheiten, die nicht mit Medikamenten heilbar sind – beispielsweise Krebs oder Aids. Was sind realistische Szenarien für die Entwicklung von Medikamenten gegen diese Krankheiten?
Fischer: Viele unserer Forscher glauben, dass wir selbst bei fortgeschrittenen Krebserkrankungen dahin kommen können, wo wir bei HIV schon sind: dass man Patienten zwar nicht heilen, aber ihre Krankheit medikamentös in den Griff bekommen kann, so dass sie nicht Leben und Lebensqualität der Betroffenen gefährdet. Das allerdings wird erfordern, sehr viele verschiedene und kombinierbare Medikamente zu entwickeln, die jeweils nur vergleichsweise wenige Anwender haben; preiswert können solche Therapien demnach nicht sein.Bei HIV-Infektionen machen mich immer neue Erkenntnisse aus der therapeutischen und Grundlagenforschung optimistisch, dass mittelfristig doch noch Wege gefunden werden, wie Patienten wieder virenfrei werden. Das wichtigste ist und bleibt aber hier die Prävention.
esanum: Die Personalisierte Medizin wird immer häufiger eingesetzt. Was bedeutet diese für die Ärzte? Wie profitieren davon die Patienten?
Fischer: Ja, allein fünf der neuen Krebsmedikamente von 2013 werden im Sinne der Personalisierten Medizin eingesetzt, also erst dann, wenn ein Gentest ihre Eignung beim jeweiligen Patienten angezeigt hat; aber auch in anderen Therapiegebieten gibt es Personalisierte Medizin, wie die vfa-Liste unter www.vfa.de/personalisiert zeigt. Klarheit, welche von mehreren Therapieoptionen ihrer konkreten Patientin oder ihrem Patienten tatsächlich helfen kann oder bei welchen bestimmte schwere Nebenwirkungen vermieden werden können. Der Patientennutzen ist offensichtlich. Aber auch das Gesundheitssystem insgesamt gewinnt dadurch an Ergebnisqualität und Effizienz durch Vermeiden von Kosten für ungeeignete Therapien.
esanum: Die Entwicklung von Medikamenten kann nur unter Einbeziehung von Ärzten erfolgen. An welchen Stellen wirken Ärzte an Forschung und Tests von neuen Medikamenten mit?
Fischer: Viele Impulse zur Entwicklung neuer Medikamente und zur Ausweitung des Indikationsgebietes für vorhandene Mittel kommen von Ärzten außerhalb der Firmen. Während der Entwicklung sind Ärzte in Kliniken, mitunter auch in Arztpraxen, spätestens ab der Phase II unverzichtbar, also dann, wenn es um die Erprobung mit Patienten geht. Nur sie können und dürfen ja Patienten behandeln. Hier haben sich die Ärzte in Deutschland international einen so guten Ruf erarbeitet, dass unser Land für die Pharmaindustrie das weltweit wichtigste Studienland nach den USA ist; auf den weiteren Plätzen folgen Großbritannien, Kanada und Frankreich. Kaum ein Medikament kommt auf den deutschen Markt, das nicht zuvor schon von deutschen Ärzten und Patienten mit erprobt wurde.
esanum: Der vfa hat sich selbst einen Transparenzkodex für die Zusammenarbeit der Pharmaindustrie mit Ärzten auferlegt. Weshalb wurde dieser notwendig? Was genau sollen Ärzte und Unternehmen offen legen?
Fischer: Das Zusammenwirken von Ärzten und Pharma-Industrie wird schnell unter den Generalverdacht der Beeinflussung und Manipulation gestellt. Damit soll Schluss sein durch mehr Transparenz! Sie ist die Grundlage für Glaubwürdigkeit und Kooperation. Dadurch wird das Vertrauen auf allen Seiten wachsen. Und deshalb bauen wir bei der Umsetzung der Vorschriften des neuen Kodex auf das Verständnis und die Mitwirkung der Ärzte. Ende November haben die in der “Freiwillige Selbstkontrolle für die Arzneimittelindustrie (FSA)“ zusammengeschlossenen Unternehmen, darunter alle Mitglieder des Verbandes forschender Pharma-Unternehmen (vfa), einen neuen Transparenzkodex beschlossen. Er umfasst die Verpflichtung der Mitgliedsunternehmen zur Offenlegung aller unmittelbaren und mittelbaren Zuwendungen an Ärzte und Fachkreisangehörige sowie an medizinische oder wissenschaftliche Organisationen. Diese Informationen sollen im Internet auf der jeweiligen Unternehmenswebseite öffentlich zugänglich gemacht werden. Wir bauen auf die Akzeptanz des Transparenzkodex bei der Ärzteschaft. Das ist eine Gemeinschaftsleistung von Ärzten und Industrie. Wenn sie gelingt, bedeutet das in der Konsequenz spürbar mehr Transparenz und damit eine gute Basis für die weitere Zusammenarbeit im Interesse der Patienten!
esanum: Wie bewerten Sie aus Sicht der forschenden Pharma-Unternehmen die im Koalitionsvertrag verankerten Ziele im Bereich Gesundheitspolitik?
Fischer: Mit zwei Gesetzentwürfen zu Arzneimittelpreisen und -bewertungen hat die Koalition schnell begonnen, den Koalitionsvertrag in Bezug auf Arzneimittelfragen umzusetzen. Im Grundsatz ist der eingeschlagene Weg für die pharmazeutische Industrie in Ordnung. Denn sie hatte sich so schnell wie möglich Klarheit gewünscht, um ihre Planungen darauf abstellen zu können. In der Sache sind jedoch wichtige Passagen für die forschenden Pharma-Unternehmen schwer nachvollziehbar: Die Fortführung des Zwangsrabattes mit demnächst sieben Prozent und jährlicher Überprüfung ab 2015 droht zu einem Flexi-Rabatt nach allgemeiner Finanzlage zu werden. Für die (Wieder-)Einführung eines solchen erhöhten Flexi-Zwangsrabattes „nach Kassenlage“ fehlt jede Grundlage, und es bestehen massive verfassungsrechtliche Bedenken. Ein weiterer, schwergewichtiger Kritikpunkt betrifft das Preismoratorium: Ein langjähriges Preismoratorium ohne Inflationsausgleich ignoriert Kostensteigerungen der Unternehmen und führt zu einer schleichenden Enteignung.
esanum: Welche Erwartungen haben Sie an den neuen Bundesgesundheitsminister Hermann Gröhe?
Fischer: Die Ausführungen zum interdisziplinären Dialog gehören zum erfreulichen Teil der Koalitionsvereinbarung im Bereich Wirtschafts- und Gesundheitspolitik, die neue Lösungen für eine gute Versorgung ermöglichen können. Wir hoffen, dass sich Hermann Gröhe dessen annimmt: Es braucht eine ganzheitliche Sicht, um die Herausforderungen einer Gesellschaft des längeren Lebens zu bewältigen und den Wohlstand für die Gesellschaft zu bewahren. Lösungen für eine gute Versorgung bei gleichzeitig begrenzten finanziellen Ressourcen zu finden, wird nur bei einer Betrachtung möglich, die über den Bereich der Gesundheitspolitik hinaus den gesellschaftlichen und volkswirtschaftlichen Nutzen in den Blick nimmt. Politik braucht den Diskurs und muss definieren, wie die Patientinnen und Patienten zukünftig versorgt werden sollen und wie der Zugang zu medizinischen Innovationen gewährleistet werden kann. Sie steht in der Pflicht, die Ziele und den Rahmen dafür zu setzen.