Ursache ist eine Mutation im GORAB-Gen an der Location 1q24.2. Die Mutation ist jedoch selsamerweise nicht bei jedem Patienten zu beobachten. So wurden vor kurzem bei einigen Patienten eine Mutation des PYCR1-Gens von Chromosom 17 entdeckt. Der Vererbung erfolgt autosomal-rezessiv.
Die Lebenserwartung ist nicht eingeschränkt.