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Vorteile einer TTR-Stabilisierung bei kardialer Amyloidose

Bei der ATTR-CM entstehen Amyloidfibrillen durch fehlgefaltete Monomere aus dissoziierten Transthyretin-Homotetrameren.<sup>1-5</sup> Mittlerweile stehen verschiedene Therapieoptionen zur Behandlung von ATTR-CM zu Verfügung. Doch warum ist die Stabilisierung von TTR so entscheidend? Das erfahren Sie hier.

TTR ist nicht nur für den Transport von Thyroxin (T4) und Vitamin A wichtig: (Prä)klinische Studien deuten darauf hin, dass TTR eine neuroprotektive Rolle sowohl für das periphere als auch zentrale Nervensystem einnimmt. Es unterstützt die neuritogene Aktivität und hat Funktionen beim Erhalt des Gedächtnisses im Alter. Unter pathologischen Bedingungen übernimmt TTR eine schützende Rolle nach Nervenschädigungen und Hirnverletzungen wie Ischämie.6,7 Kinetische Stabilisatoren wie Vyndaqel® (Tafamidis) 61mg* reduzieren im Gegensatz zu TTR-Silencern die TTR-Konzentration nicht.8

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Quellen

6MWT = 6-Minuten-Gehtest; ATTR-ACT = klinische Studie mit Tafamidis bei Transthyretin-Kardiomyopathie; ATTR-CM = Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie; ZNS = zentrales Nervensystem; CV = kardiovaskulär; KCCQ-OS = Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary; PNS = peripheres Nervensystem; TTR = Transthyretin.
* Vyndaqel® (Tafamidis) 61 mg und Vyndaqel® (Tafamidis-Meglumin) 80 mg sind indiziert zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie.9 Eine einzelne Kapsel Vyndaqel® 61 mg ist bioäquivalent zu Vyndaqel® 80 mg (vier Kapseln zu 20 mg). Diese sind auf Basis der mg-Angabe nicht gegeneinander austauschbar.15
† Entspricht einer Verringerung des ungebundenen TTR-Tetramers um > 90 % (Beobachtungszeitraum: 30 Monate). Die TTR-Stabilisierungsdaten wurden mithilfe spezifischer pharmakokinetischer/pharmakodynamischer Modelle in vitro anhand des Grads, in dem die Tetramer-Dissoziationsrate im menschlichen Plasma abnimmt, bestimmt.10
** Die Studienarme Tafamadis-Meglumin 80mg und 20 mg QD wurden für diese Analyse zusammengefasst.12
# Beobachtungen wurden bei der ersten Auswertung nach 6 Monaten gemacht; die sekundären Endpunkte wurden nach 30 Monaten bewertet.12

  1. Colon W, Kelly JW. Biochemistry. 1992; 31(36):8654–8660.
  2. Lai Z, Colon W, Kelly JW. Biochemistry. 1996;35(20):6470–6482.
  3. Hammarstrom P et al. Science. 2003;299(5607):713–716.
  4. Hammarstrom P, et al. Science. 2001;293(5539):2459–2462.
  5. Rappley I et al. Biochemistry. 2014;53(12):1993–2006.
  6. Magalhães J, et al. Cell Mol Life Sci 2021;78(17-18):6105–6117.
  7. Liz MA, et al. Neurol Ther 2020;9(2):395–402.
  8. Damy T et al. Eur J Heart Fail. 2021;23(2):277–285.
  9. Fachinformation Vyndaqel® 61 mg, aktueller Stand.
  10. Tess DA et al. Amyloid. 2023;30(2):208–219.
  11. Nelson LT. Amyloid. 2021;28(1):24–29.
  12. Maurer MS et al. N Engl J Me. 2018;379(11):1007–1016.
  13. Elliott P et al. Circ Heart Fail. 2022;15(1): e008193.
  14. Rapezzi C et al. Efficacy and Safety of Tafamidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: Results of the ATTR-ACT Trial. Presented at ESC 2018, Munich.
  15. Lockwood PA et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2020;9(7):849–854.

Freigabedatum 11/2025