Therapie der ATTR-CM Langzeitdaten aus 5 Jahren sprechen für den Einsatz von Tafamidis 61 mg Logo of esanum https://www.esanum.de

Therapie der ATTR-CM<br> Langzeitdaten aus 5 Jahren sprechen für den Einsatz von Tafamidis 61 mg

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) kann durch die Akkumulation unl&ouml;slicher Amyloid-Fibrillen das Herz fortschreitend sch&auml;digen.<sup>1,2 </sup>Eine m&ouml;glichst fr&uuml;he leitliniengerechte Therapie kann die Prognose von Patient:innen mit ATTR-CM wesentlich verbessern.<sup>3,4,6</sup>

Mit Tafamidis 61 mg (Vyndaqel® Basisinformationen) steht die erste und einzige ATTR-CM-Therapie mit klinischen Langzeitdaten über mehr als 5 Jahre und gezeigtem Überlebensvorteil im Real-World-Setting zur Verfügung.2,3,4,7 Daten der Zulassungsstudie ATTR-ACTa und der sich anschließenden Long Term Extension Studie belegen die Wirksamkeit und Sicherheit von Tafamidis 61 mg über den Zeitraum von mehr als 5 Jahren.2,3 Nach 30 Monaten verringerte Tafamidis 61 mg die Gesamtmortalität signifikant um 30 % (p = 0,026) sowie die kardiovaskulär-bedingte Hospitalisierungsrate um 32 % (p < 0,0001) bei gleichzeitig verbesserter Lebensqualität.2 Das Sicherheitsprofil glich dem von Placebo.2

Einfache Einnahme, Real-World-Daten unterstützen bestehende Evidenz

Für Patient:innen mit ATTR-CM ist Tafamidis 61 mg einfach einzunehmen: Der oral als Weichkapsel einzunehmende TTR-Stabilisator hat eine mittlere Halbwertszeit von 49 Stunden und ermöglicht so eine einmal tägliche Gabe.1,4
In der Real-World-Studie THAOSb reduzierte Tafamidis 61 mg die Mortalität numerisch stärker als in der Zulassungsstudie ATTR-ACT.4,b Hier lag die Überlebenswahrscheinlichkeit für Patient:innen mit hereditärer ATTR-CM sowie für Wildtyp-ATTR-CM nach 30 Monaten mit Tafamidis bei 84,4 % gegenüber 70,0 % ohne Tafamidis-Therapie und nach 42 Monaten bei 76,8 % gegenüber 59,3 %.4

Empfehlungen der Fachgesellschaften

Nationale Fachgesellschaften wie die Deutsche Gesellschaft für Kardiologie – Herz- und Kreislaufforschung e. V. (DGK) sowie die internationalen Leitlinien der European Society of Cardiology (ESC) empfehlen Tafamidis 61 mg zur Behandlung von Patient:innen mit ATTR-CM.8,9,10

Sichere Verordnung

Von der Standardtherapie der ATTR-CM mit Tafamidis 61 mg haben inzwischen zahlreiche Patient:innen profitiert. Der Gemeinsame Bundesausschuss hat festgestellt, dass Tafamidis 61 mg bei der Diagnose ATTR-CM einen beträchtlichen Zusatznutzen im Verhältnis zu den Alternativtherapien hat.11
In der ambulanten Praxis ist Tafamidis 61 mg seit dem 15. Oktober 2021 ab dem ersten Behandlungsfall bei Erwachsenen mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) als Praxisbesonderheit nach §130b Abs. 2 SGB V anerkannt.12,c Damit werden die Kosten bei statischen Prüfungen ab dem ersten Behandlungsfall vollständig herausgerechnet und es ist bei indikationsgerechtem Einsatz ein Regressschutz gegeben, sodass Tafamidis 61 mg sicher verordnet werden kann.

Bundesweite Praxisbesonderheit

Indikationsgerechte Verordnungen von Vyndaqel® 61 mg belasten nicht das Arzneimittelbudget.12, b

Erfahren Sie im Interview mit Prof. Dr. Sebastian Spethmann, Charité – Universitätsmedizin Berlin mehr zu seinen Erfahrungen mit Tafamidis in der Praxis sowie zur Diagnose und Therapie der ATTR-CM:

a Die 441 Teilnehmenden der ATTR-ACT-Studie wurden im Verhältnis 2:1:2 auf Tafamidis- Meglumin 80 mg (verabreicht als 4-mal 20 mg)vs. Tafamidis-Meglumin 20 mg vs. Placebo randomisiert. Die zwei Tafamidis-Meglumin-Studienarme wurden gepoolt analysiert. Patientinnen und Patienten, die in der ATTR-ACT-Studie 20 mg bzw. 80 mg (4-mal 20 mg) Tafamidis-Meglumin erhalten hatten, wurden in der Verlängerungsstudie weiterhin mit der entsprechenden Dosierung behandelt. In der Interimsanalyse wurden Daten zu Patientinnen und Patienten, die in ATTR-ACT 20 mg Tafamidis-Meglumin erhalten haben, nicht berücksichtigt. Probanden aus dem Placebo-Arm wurden re-randomisiert, um Tafamidis-Meglumin 20 mg oder Tafamidis-Meglumin 80 mg zu erhalten. Nach Protokolländerung wurden alle Patientinnen und Patienten auf 61 mg Tafamidis freie Säure umgestellt. Vyndaqel 61 mg (Tafamidis) entspricht 80 mg Tafamidis-Meglumin.7
b In der mit Tafamidis behandelten Gruppe erhielt die Mehrheit der Patient:innen (n = 455 [77,5 %]) während der gesamten Studie Tafamidis-Meglumin 80 mg oder die bioäquivalente freie Säure 61 mg. Die übrigen Patient:innen erhielten während der gesamten Studie Tafamidis-Meglumin 20 mg (n = 52 [8,9 %]), begannen zunächst mit Tafamidis-Meglumin 20 mg und wechselten dann zu Tafamidis-Meglumin 80 mg/freie Säure 61 mg (n = 73 [12,4 %]) oder bekamen eine andere Dosis (n = 7 [1,2 %].3 In Deutschland ist Vyndaqel® (Tafamidis) 61 mg zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie zugelassen.7
c Die Vorgaben der Fachinformation sind zu beachten. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Tafamidis soll nur durch in der Therapie von Patient:innen mit Amyloidose oder Kardiomyopathie erfahrenes ärztliches Fachpersonal erfolgen. Verordnung muss durch eine klare Diagnose abgesichert sein. Die Anerkennung als Praxisbesonderheit gilt nicht bei der Anwendung von Vyndaqel® außerhalb der gesetzlich bestimmten Bedingungen (im Rahmen eines nicht bestimmungsgemäßen Gebrauchs, „off label use“). Ärztinnen und Ärzte sind hiermit nicht von den einzuhaltenden Vorgaben aus § 12 SGB V und § 9 der Arzneimittelrichtlinie entbunden.

Quellen

  1. Coelho T, et al. Neurol Ther 5, 1–25 (2016). https://doi.org/10.1007/s40120-016-0040-x.
  2. Maurer MS et al. N Engl J Med. 2018;379:1007–1016.
  3. Elliott P, al. Circ Heart Fail. 2022 Jan;15(1):e008193.
  4. Garcia-Pavia G, et al. J Card Fail. 2025;31(3):525-533.
  5. Witteles RM, et al. JACC Heart Fail. 2019;7(8):709-716.
  6. Maurer MS, et al. Circulation. 2017;135(14):1357-1377.
  7. Fachinformation Vyndaqel, aktueller Stand
  8. Yilmaz A, et al. Kardiologe. 2019;13:264-29.
  9. Pfister R, et al. Kardiologe. 2024;18:36-43.
  10. McDonagh TA, et al. Eur Heart J. 2021;42(36):3599-3726.
  11. Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Tafamidis. Gemeinsamer Bundesausschuss. 2021;https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/622/ (Letzter Zugriff: 14.04.2025)
  12. Erstattungsbetragsverhandlungen nach § 130b SGB V. https://www.gkv-spitzenverband.de/krankenversicherung/arzneimittel/verhandlungen_nach_amnog/ebv_130b/wirkstoff_50440.jsp (Letzter Zugriff: 14.04.2025)