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Tafamidis: Vorteile einer TTR-Stabilisierung

Vyndaqel<sup>®</sup> (Tafamidis) 61 mg* wird zur Behandlung der ATTR-CM eingesetzt. Hierbei lagern sich fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine im Herzgewebe ab, bilden Amyloidfibrillen und führen zu einer Funktionsstörung des Herzens.<sup>1</sup>

Tafamidis-Meglumin 80 mg (bioäquivalent zu Tafamidis 61 mg) eine nahezu vollständige† Stabilisierung des TTR-Proteins und verhindert dessen Fehlfaltung und Aggregation.2,3,8 Dadurch wird die Bildung von Amyloidablagerungen reduziert und das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamt.8

TTR selbst erfüllt, laut einer aktuellen Publikation, wichtige Funktionen im menschlichen Körper und ist nicht nur für den Transport von Thyroxin (T4) und Vitamin A von Bedeutung.4-7

Präklinische Studien deuten auf verschiedene physiologische Rollen von TTR hin7:


Abbildung adaptiert nach: Gertz et al. 20257

Im Gegensatz zu TTR-Silencern reduzieren kinetische Stabilisatoren, wie Vyndaqel® 61 mg, die TTR-Konzentration nicht. Somit steht TTR weiterhin für seine natürlichen Aufgaben zur Verfügung.6 Zudem muss bei der Therapie mit Vyndaqel® 61 mg kein Vitamin A supplementiert werden.

Weitere Informationen erhalten Sie im folgenden Video:

Quellen

ATTR-CM = Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie; ZNS = zentrales Nervensystem; PNS = peripheres Nervensystem; TTR = Transthyretin

* Vyndaqel® (Tafamidis) 61 mg und Vyndaqel® (Tafamidis-Meglumin) 80 mg sind indiziert zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie.8 Eine einzelne Kapsel Vyndaqel® 61 mg ist bioäquivalent zu Vyndaqel® 80 mg (vier Kapseln zu 20 mg). Diese sind auf Basis der mg-Angabe nicht gegeneinander austauschbar.8,9
† Eine nahezu vollständige Stabilisierung entspricht einer Verringerung des ungebundenen TTR-Tetramers um > 90 %. Die TTR-Stabilisierungsdaten wurden mithilfe spezifischer pharmakokinetischer-pharmakodynamischer Modelle bestimmt. In die Modellierung flossen in vitro gemessene Daten zu TTR-Stabilisierung (Subunit-Exchange-Assay) in menschlichem Plasma gesunder Proband:innen ein.2

  1. Maurer MS et al. N Engl J Med 2018;379(11):1007–1016.
  2. Tess DA et al. Amyloid. 2023;30(2): 208-219.
  3. Nelson LT. Amyloid.2021;28(1):24-29
  4. Magahães J, et al. Cell Mol Lige Sci 2021;78(17-18):6105-61117.
  5. Liz MA, et al. Neurol Ther 2020; 9(2):395-402.
  6. Damy T et al. Eur J Heart Fail. 2021;23(2):277-285.
  7. Gertz et a. Annn Med. 2025;57(1):2536755.
  8. Fachinformation Vyndaqel® 61 mg, aktueller Stand.
  9. Lockwood PA et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2020;9(7):849–854.

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