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Empfehlungen zur Beurteilung der gesamten Krankheitsprogression bei ATTR‑CM

Ein im Januar 2026 publiziertes internationales Positionspapier gibt Empfehlungen zur Beurteilung der Krankheitsprogression bei Patient:innen mit ATTR-CM. Entdecken Sie jetzt die Kernaussagen.<sup>1</sup>

Bleiben Sie bei der Therapie mit Vyndaqel® 61 mg – um zu einem längeren Überleben Ihrer ATTR-CM-Patient:innen vs. Placebo beizutragen.*,**,***,2-4

Passen Sie das Herzinsuffizienz-Management bei Patient:innen mit Krankheitsprogression an.1,7
Bleiben Sie der Amyloid-Progression mit Vyndaqel® 61mg einen Schritt voraus.8,13
Über 7 Jahre Überlebensdaten aus zulassungsrelevanten Studien und Langzeitstudien sowie Real-World-Evidenz.#,¥,2,4,9,10

Fast 9 von 10 Patient:innen zeigten nach 12 Monaten mit Vyndaqel® eine Stabilisierung der Erkrankung, gemessen anhand von NT-proBNP und ODI.‡,5,6,15

Die wichtigsten Erkenntnisse der Stellungnahme von Garcia-Pavia et al. zusammengefasst:1,†

  • Krankheitsprogression nur bei Verschlechterung in mindestens 2 der 6 klinisch relevanten Parametern
  • Ein einzelner Parameter reicht nicht zur Definition einer Progression aus
  • Serum-TTR-Spiegel eignet sich nicht zur Beurteilung der Krankheitsprogression
  • Kein Nutzen von Wechsel oder Kombination der ATTR-CM Therapie angezeigt

Patient:innen mit festgestellter Krankheitsprogression können von einer Überprüfung und Optimierung der nicht-ATTR-CM-spezifischen Therapien profitieren. Die Progression anhand dieser Kriterien kann bei ATTR-CM unabhängig von weiteren Amyloidablagerungen auftreten. Ein Wechsel oder eine Kombination krankheitsmodifizierender ATTR CM Therapien würde daher die eigentlichen Ursachen der Progression – etwa eine zunehmende Herzinsuffizienz – häufig nicht gezielt beeinflussen.1

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Abkürzungen:
6MWT = 6-Minuten-Gehtest; ATTR-CM = Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie; eGFR =geschätzte glomeruläre Filtrationsrate; HI = Herzinsuffizienz; KCCQ = Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire; NT-proBNP = N-terminales natriuretisches Peptid Typ B; NYHA = New York Heart Association; ODI = außerhäusliche Diuretikaintervall-Intensivierung; QoL = Lebensqualität.

Quellen

* ATTR-ACT war eine multizentrische, internationale, placebokontrollierte, doppelblinde, randomisierte Phase-III-Parallelgruppen-Studie an 441 Patient:innen mit Wildtyp- oder hereditärer ATTR-CM. In ATTR-ACT wurden Patient:innen mit ATTR-CM per Randomisierung (2:1:2) einer Behandlung mit Vyndaqel® 80 mg, Vyndaqel® 20 mg oder Placebo einmal täglich über 30 Monate zugewiesen. Die Behandlung mit Vyndaqel® war mit einer relativen Risikoreduktion der Gesamtmortalität um 30 % nach 30 Monaten gegenüber Placebo assoziiert. In der Langzeiterweiterungsstudie war die kontinuierliche Behandlung mit Vyndaqel® mit einer relativen Risikoreduktion der Gesamtmortalität um 41 % nach 5 Jahren gegenüber Patient:innen verbunden, die in den ersten 30 Monaten Placebo erhielten.2,4,13
** Vyndaqel® (Tafamidis) 61 mg und Vyndaqel® (Tafamidis-Meglumin) 80 mg sind indiziert zur Behandlung der Wildtyp-oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie.13 Eine einzelne Kapsel Vyndaqel® 61 mg ist bioäquivalent zu Vyndaqel® 80 mg (vier Kapseln zu 20 mg). Diese sind auf Basis der mg-Angabe nicht gegeneinander austauschbar.13,14
*** Es gibt gegenwärtig keine wissenschaftliche Evidenz dafür, dass ein Wechsel oder eine Kombination von ATTR-CM-Therapien zu einer Verbesserung der klinischen Ergebnisse führt.1
¥ Post-hoc-Analyse der ATTR-ACT-Studie und LTE nach NAC Stadium mit bis zu 90 Monaten Follow-up. Weder ATTR-ACT noch die LTE-Studie waren statistisch darauf ausgelegt, die Wirkung von Tafamidis 80 mg/61mg* nach NAC Stadium zu untersuchen; daher sind die Ergebnisse explorativ. In der Post-hoc Analyse zeigten sich statistisch signifikante Effekte für Mortalität und kardiovaskuläre Hospitalisierungen in den NAC Stadien I und II, während für NAC Stadium III lediglich numerisch günstige, jedoch nicht statistisch signifikante Trends beobachtet wurden.
‡ Die Krankheit galt als stabil, wenn die Kriterien für eine Progression nicht erfüllt wurden (Verschlechterung sowohl von NT proBNP als auch ODI).5
† Bei Interpretation und Anwendung der Kriterien in der Praxis werden klinisches Urteilsvermögen sowie die Berücksichtigung patientenspezifischer Faktoren empfohlen.
§ Bei Patient:innen, die keine Schleifendiuretika einnehmen.1
I Bei Patient:innen, die Diuretika einnehmen.1
Die Messung sollte in einer Phase klinischer Stabilität erfolgen. Alternativ können zwei Messungen im Abstand von etwa 4 Wochen dazu beitragen sicherzustellen, dass vorübergehende Veränderungen nicht fälschlicherweise als Progression gewertet werden.1
# Behandelte Patient:innen hatten eine weniger schwere Erkrankung als unbehandelte Patient:innen, was durch einen niedrigeren medianen NT proBNP Wert angezeigt wurde, und wurden häufiger ab 2019 in THAOS eingeschlossen.10

  1. Garcia Pavia P et al. JACC Heart Fail.2026;14(1):102766.
  2. Maurer MS et al. N Engl J Med. 2018;379(11):1007–1016.
  3. Maurer MS et al. JACC Basic Transl Sci. 2018;3(6):871–873.
  4. Elliott P et al. Circ Heart Fail. 2022;15(1):e008193.
  5. Garcia-Pavia P et al. Disease stabilization in patients with ATTR-CM during the first year of tafamidis treatment. Poster präsentiert auf: American College of Cardiology Annual Scientific Session & Expo (ACC 2025); 29.–31. März 2025; Chicago, IL.
  6. Ioannou A et al. J Am Coll Cardiol. 2024;83(14):1276–1291.
  7. Garcia-Pavia P et al. Eur Heart J. Online publiziert: 7. Oktober 2025.
  8. Rettl R et al. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2022;23(6):767–780.
  9. Damy T et al. Eur J Heart Fail. Online publiziert: 9. Juni 2025.
  10. Garcia-Pavia P et al. J Card Fail. 2025;31(3):525–533.
  11. Grogan M et al. Eur J Heart Fail. 2024;26(3):612–615.
  12. Garcia-Pavia P et al. JACC Heart Fail. 2024;12(1):150–160.
  13. Fachinformation Vyndaqel® 61 mg, aktueller Stand.
  14. Lockwood PA et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2020;9(7):849–854.
  15. Garcia-Pavia P et al. Disease stabilization in patients with Transthyretin amyloid cardiomyopathy during the first year of tafamidis treatment. (Abstract) JACC. 2025, 85 (12_Supplement) 1338.

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